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26 Juli 2021 | GSAM Connect

Der CRISPR-Durchbruch

Innovationsbeschleunigung im Gesundheitswesen

Eine revolutionäre neue Technologie namens Genom-Editierung erreichte vor Kurzem einen einschneidenden Meilenstein. Zum ersten Mal ist es mit der Genom-Editierung gelungen, einen Gendefekt in betroffenen Patienten erfolgreich zu verändern, sodass für eine tödliche Erbkrankheit nun eine Aussicht auf Heilung besteht.  Genom-Editierung ist nur ein Beispiel für die Beschleunigung der Innovation im Gesundheitswesen.

Die Ansicht, dass Genom-Editierung nicht nur eine Technologie ist, sondern eine Innovation, die ein ganzes Ökosystem entstehen lässt, ist ein zentraler Aspekt unserer Investmentstrategie. Jeder Schritt besteht aus hochkomplexen und spezialisierten Prozessen – von der Forschung und Technologie, die nötig sind, um Mutationen zu erkennen und ein Medikament durch den menschlichen Körper zu transportieren, bis hin zu den Diagnosegeräten und Spezialherstellern zur Skalierung kommerziell verfügbarer Behandlungen.

Als vor 20 Jahren das erste menschliche Genom sequenziert wurde, kostete der Vorgang 2,7 Milliarden USD und dauerte 13 Jahre.1 Heute kostet eine Sequenzierung rund 750 USD und dauert nur wenige Tage.Durch diese Fortschritte kann es möglich werden, in kritischer Masse Datensätze auszubauen, die weitere Erkenntnisse für personalisiertere und effektivere Therapien und Heilungen liefern.

Dank der CRISPR-Cas9-Technologie befindet sich die Genom-Editierung bereits auf dem besten Weg, diese Heilbehandlungen bereitzustellen. Im Grunde können Genetiker und Medizinforscher mit der CRISPR-Cas9-Methode Teile des Genoms verändern, indem sie Abschnitte der DNA-Sequenz entfernen, einfügen oder verändern. Die Möglichkeit, ganz präzise Änderungen an der DNA-Sequenz vorzunehmen und individuell in das Erbgut einzugreifen, stellt die Weichen, um Gendefekte zu entfernen oder auszuschalten und dadurch Krankheiten zu heilen.

Grafik 1: Durch den starken Kostenrückgang ist die Zahl der sequenzierten menschlichen Genome exponentiell gestiegen:

Quelle: Illumina, NHGRI, US Census Bureau; Stand: 2019.

 

Die kontinuierlich wachsende Menge an Genom-Datensätzen bildet die Grundlage für mehrere wichtige Biotechnologien, deren Wachstum zu potenziellen Chancen für Investoren führen kann.  Eine kürzlich durchgeführte klinische Studie, bei der die CRISPR-Cas9-Genom-Editierung direkt im Körper eingesetzt wurde, erzielte sehr vielversprechende Ergebnisse bei Menschen, die unter der seltenen tödlichen Krankheit Transthyretin-Amyloidose leiden. Nach einer einzigen Behandlung mit der Genschere waren die Blutwerte für das abnormale Protein, das diese tödliche Krankheit verursacht, innerhalb von vier Wochen um 80 % gesunken.  Diese Daten sind der erste stichhaltige Beleg, dass CRISPR-Cas9 bei systematischer Anwendung erfolgreich sein kann. Die Möglichkeit, Gene nun direkt im Körper zu editieren, bahnt den Weg für die Behandlung eines breiteren Spektrums an Krankheiten und könnte Auswirkungen auf eine ganze Reihe von Unternehmen haben.

Bei Betrachtung der Anlagemöglichkeiten in diesem Ökosystem gehen wir davon aus, dass kleine und mittelständische Wachstumsunternehmen, die mit Genom-Editierungstechnologien und Herstellungsprozessen zu tun haben, interessanter werden. Zu den Genom-Editierungstechnologien, in die wir investieren, gehört eine Technologie der nächsten Generation namens Base-Editing, die auf dem CRISPR-Cas9-Konstrukt aufbaut, aber weniger invasiv in das Erbgut eingreift. Ein anderes Unternehmen arbeitet an der Verbesserung von Standard-Krebstherapien durch Genom-Editierung. Außerdem haben wir in ein Unternehmen investiert, das eine wichtige Technologie für RNAi-Medikamente entwickelt hat. Ähnlich wie die Genom-Editierungskonstrukte verwendet die Technologie des Unternehmens Lipidnanopartikel, um das Medikament durch den menschlichen Körper zur Leber zu transportieren. Diese werden auch für die heutigen COVID-Impfstoffe verwendet, die auf der mRNA-Technologie basieren und die viele von uns gerade erst erhalten haben.

Viele Unternehmen entlang der Lieferkette sind als sogenannte „Enabler“ gut aufgestellt – nämlich Unternehmen, die an allen Aspekten des Genom-Editierungsökosystems beteiligt sind, von der Forschung und Entwicklung, um Mutationen erkennen und ein Medikament gezielt durch den menschlichen Körper transportieren zu können, bis hin zu den diagnostischen Tests sowie der Herstellung und Produktion zur Skalierung kommerziell verfügbarer Behandlungen.  Die Welt wird sich darauf einstellen müssen, dass genbasierte Medikamente in großem Umfang kommerziell verfügbar sein werden. Eins der Unternehmen, in die wir investieren, arbeitet an einer effizienteren Herstellung der Reagenzien für Gentherapien, damit die sicherlich exponentiell steigende Nachfrage befriedigt werden kann. Die akademische Forschung im Bereich der genetischen Medizin läuft auf Hochtouren und ein anderes Unternehmen, in das wir investiert haben, stellt Instrumente zur Vereinfachung und Beschleunigung von CRISPR-Cas9-Experimenten und ‑Analysen zur Verfügung.

Mit der Weiterentwicklung der Technik bietet sich unserer Ansicht nach auch die Chance für positive Auswirkungen auf Portfolios.

 

1. Quelle: Forbes, „How Human Genome Sequencing Went From $1 Billion A Pop To Under $1,000“; Stand: Oktober 2020.

Halten Sie sich über die neuesten Marktentwicklungen und die wichtigsten Themen für Ihre Portfolios auf dem Laufenden.

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