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09 julio 2021 | GSAM Connect

Avances en CRISPR

Aceleración de la innovación en atención sanitaria

Recientemente, una nueva y revolucionaria tecnología llamada edición genética ha vivido un momento decisivo. Por primera vez, se logró alterar con éxito una mutación genética defectuosa en pacientes afectados mediante la edición genética, lo que presenta la posibilidad de una cura para una enfermedad genética mortal.  La edición genética es un ejemplo de aceleración de la innovación en atención sanitaria.

La idea de que la edición genética no es solo una tecnología sino una innovación que creará un ecosistema completo es fundamental para nuestra estrategia de inversión. Hay procesos altamente complejos y especializados en cada paso, desde la investigación y la tecnología necesarias para identificar las mutaciones y administrar el fármaco en el organismo hasta equipos de pruebas diagnósticas y fabricantes especializados para la producción de tratamientos a escala comercial.

Cuando se secuenció el genoma humano por primera vez hace 20 años, el proceso costó 2700 millones de USD y llevó 13 años.1 Hoy en día cuesta alrededor de 750 USD y se puede hacer en unos pocos días.  Estos avances pueden posibilitar la creación de conjuntos de datos con suficiente masa crítica que pueden ofrecer más información para el desarrollo de tratamientos y curas más personalizados y eficaces.

Gracias a una tecnología llamada CRISPR-Cas9, la edición genética avanza hacia la consecución de estas curas. Básicamente, CRISPR-Cas9 permite a los genetistas e investigadores médicos editar partes del genoma eliminando, añadiendo o alterando secciones de la secuencia de ADN. La capacidad de realizar cambios muy específicos en una secuencia de ADN, fundamentalmente al personalizar su composición genética, ofrece una vía para eliminar o anular mutaciones malas en los genes como forma de curar enfermedades.

Figura 1: La marcada caída de los costes ha aumentado exponencialmente el número de genomas humanos secuenciados:

Fuentes: Illumina, NHGRI, Oficina del Censo de EE. UU., 2019

 

El continuo crecimiento de los conjuntos de datos genómicos sirve de base para que varias biotecnologías clave crezcan y creen oportunidades potenciales para los inversores.  Un ensayo clínico reciente que implementó la edición genética CRISPR-Cas9 directamente en el organismo produjo resultados muy prometedores para personas con amiloidosis por transtirretina, una afección rara y mortal. Después de un único tratamiento con la terapia de edición genética, en cuatro semanas, los niveles de proteína mala causante de la afección mortal se desplomaron más del 80 %.  Estos datos son la primera buena evidencia de que CRISPR-Cas9 puede tener éxito cuando se administra sistemáticamente. La posibilidad de poder editar genes directamente en el organismo abre la puerta al tratamiento de una gama más amplia de enfermedades y puede influir en un conjunto más amplio de empresas.

A medida que analizamos la inversión en este ecosistema, creemos que las pequeñas y medianas empresas en crecimiento con exposición a tecnologías y procesos de fabricación de edición genética serán más interesantes. Entre las tecnologías de edición genética en las que estamos invirtiendo se encuentra una tecnología de última generación llamada edición de bases, que se basa en la herramienta CRISPR-Cas9, pero que busca realizar ediciones menos invasivas. Otra empresa está trabajando en el desarrollo de tratamientos estándar contra el cáncer mejorados mediante la edición genética. También tenemos una participación en una empresa pionera en una tecnología crítica para medicamentos con iARN. Similar a las herramientas de edición genética, la tecnología de la empresa utiliza nanopartículas lipídicas para administrar el fármaco en el cuerpo humano y el hígado, que también se utilizan en las vacunas de ARNm contra la COVID-19 que muchos de nosotros hemos recibido recientemente.

Dentro de la cadena de suministro, muchas empresas están bien posicionadas como “facilitadoras”, o empresas implicadas en todos los aspectos del ecosistema de la edición genética, desde la investigación y el desarrollo hasta la identificación de mutaciones y la administración del fármaco, pasando por las pruebas diagnósticas y la fabricación y producción de tratamientos a escala comercial.  El mundo tendrá que prepararse para volúmenes comerciales de fármacos basados en material genético. Una de las empresas en las que invertimos se centra en mejorar la eficiencia de la fabricación de reactivos de terapia génica para satisfacer una curva de demanda que aumentará exponencialmente. La investigación académica en el campo de la medicina genética está en pleno apogeo y otra empresa en la que invertimos proporciona herramientas para simplificar y acelerar los experimentos y análisis con CRISPR-Cas9.

A medida que la tecnología continúa avanzando, creemos que la oportunidad de influir positivamente en las carteras también lo hará.

 

1. Fuentes: Forbes, “How Human Genome Sequencing Went From $1 Billion A Pop To Under $1,000”, octubre de 2020.

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