Una nuova tecnologia rivoluzionaria chiamata modificazione genetica ha recentemente raggiunto un punto di svolta. Per la prima volta, la modificazione genetica è riuscita a cambiare una mutazione genetica difettosa in pazienti malati, aprendo la strada alla possibilità di curare una malattia genetica mortale. Le modificazioni genetiche sono un esempio di accelerazione dell’innovazione in ambito sanitario.
Guardare alle modificazioni genetiche non solo come a una tecnologia ma come a un’innovazione che creerà un intero ecosistema, è fondamentale per la nostra strategia d’investimento. Ci sono processi altamente complessi e specializzati in ogni fase, dalla ricerca e la tecnologia necessaria per riconoscere le mutazioni e somministrare il farmaco in tutto il corpo umano, alle attrezzature per i test diagnostici e ai produttori specializzati per rendere disponibili i trattamenti commerciali.
Quando 20 anni fa fu sequenziato il primo genoma umano, il processo costò 2,7 miliardi di dollari e richiese 13 anni.1 Oggi, costa circa 750 dollari e richiede solo pochi giorni. Questi progressi possono rendere possibile la costruzione di set di dati con massa critica in grado di offrire ulteriori informazioni per arrivare a trattamenti e cure più personalizzati ed efficaci.
Grazie a una tecnologia denominata CRISPR-Cas9, la modificazione genetica è sulla buona strada per sviluppare queste cure. Essenzialmente, la CRISPR-Cas9 permette ai genetisti e ai ricercatori medici di modificare parti del genoma, eliminando, aggiungendo o alterando sezioni della sequenza del DNA. La capacità di apportare cambiamenti altamente mirati in una sequenza di DNA, personalizzando in misura sostanziale la sua composizione genetica, fornisce una via per rimuovere o annullare le mutazioni genetiche maligne in modo da curare le malattie.